Alzheimer: approvato il primo farmaco contro la malattia

Alzheimer
Alzheimer – la Fda ha approvato il primo farmaco contro il decorso della malattia

Cos’è l’Alzheimer

La malattia di Alzheimer è una forma subdola di demenza, causata da un processo degenerativo delle cellule cerebrali. Questo processo altera le capacità cognitive del cervello portando al progressivo deterioramento della memoria, del pensiero, del ragionamento, del linguaggio, dell’orientamento e del comportamento. Per maggiori informazioni su cos’è l’Alzheimer leggi il nostro articolo scritto in occasione della “Giornata mondiale dell’Alzheimer”.

Secondo l’Osservatorio malattie rare, la malattia di Alzheimer colpisce circa 40 milioni di persone nel mondo e solo in Italia ci sono circa 1 milione di casi, per la maggior parte over 60. Questi numeri sono destinati a crescere drammaticamente a causa del progressivo aumento della durata della vita, soprattutto nei Paesi in via di sviluppo: si stima un raddoppio dei casi ogni 20 anni. Inoltre, si stima che le persone coinvolte direttamente o indirettamente nell’assistenza dei malati di Alzheimer sia intorno ai 3 milioni.

Cause e diagnosi

La causa della malattia è ancora sconosciuta. La sua frequenza aumenta con l’età e, nella maggioranza dei casi, non risulta una malattia ereditaria. A oggi non esiste una cura per l’Alzheimer. Il decorso della malattia è lento e in media i pazienti possono vivere fino a 8-10 anni dopo la sua diagnosi. La rapidità del decorso varia da persona a persona. Gli attuali trattamenti consentono solo di alleviare i sintomi e, a volte, di rallentare il decorso della malattia. Per questo motivo la prevenzione è così importante. Non esiste un test specifico in grado di determinare se si è affetti dal morbo di Alzheimer. Alla diagnosi si arriva tramite un “processo di eliminazione” unito ad un attento esame dello stato fisico e mentale della persona. A tale scopo, i medici prima di formulare la diagnosi di demenza effettuano vari test:

  • esami clinici: esami del sangue, delle urine i del liquido spinale;
  • test neuropsicologici: volti a verificare l’esistenza di eventuali problemi cognitivi al cervello;
  • TAC e Risonanza magnetica: in grado di fornire immagini del cervello in vivo per identificare ogni possibile segno di anormalità

A che punto è la ricerca?

Da cosa è causato l’Alzheimer e come si diagnostica?

Come anticipato, la ricerca sulla malattia dell’Alzheimer deve colmare ancora una moltitudine di punti interrogativi, tra cui l’origine e la cura. In generale, la causa principale dell’Alzheimer si attribuisce all’alterazione del metabolismo di una proteina, la proteina beamiloide, che, per motivi sconosciuti, inizia ad essere metabolizzata dall’organismo in modo errato. Questa proteina causa un accumulo di placche amiloidi nel tessuto cerebrale. La proteina si accumula nei neuroni rendendoli via via meno reattivi e funzionali. 

Ad oggi, nonostante i grossi sforzi messi in campo dalla scienza, non si hanno ancora certezze sulle reali cause di questa malattia. Tuttavia, la scienza è concorde sul fatto che le placche cerebrali formate dalle proteine amiloidi siano la principale cause del danneggiamento dei tessuti nervosi. Infatti, nei soggetti affetti da demenza, si è osservata una perdita di cellule nervose nelle aree cerebrali della memoria. Si è altresì riscontrato un basso livello delle sostanze chimiche, come l’acetilcolina, che lavorano come neurotrasmettitori e sono quindi coinvolte nella comunicazione tra le cellule nervose.

Approvato il nuovo farmaco contro l’Alzheimer

Dopo 20 anni di fallimenti, finalmente è stato approvato il primo farmaco contro la malattia da Alzheimer

La Fda (Food and Drug Administration), l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici, ha approvato questa settimana Aduhelm, il primo farmaco, prodotto dalla casa farmaceutica Biogen, in grado di rallentare il decorso della malattia di Alzheimer. La decisione della Fda, è stata presa nonostante il parere contrario da parte della commissione indipendente di esperti dell’agenzia di Alzheimer. Secondo, la commissione non ci sarebbero sufficienti evidenze scientifiche in grado di dimostrare che questo farmaco possa aiutare i pazienti.

Ad oggi non ci sono terapie farmacologiche in grado di contrastare la malattia. Gli unici trattamenti attualmente disponibili sono volti ad attenuare i sintomi. Per questo, l’approvazione del farmaco Aduhelm significherebbe un grande passo in avanti nella medicina e una speranza di guarigione per tutti i malati di Alzheimer. Aduhelm è il primo farmaco ad intervenire in modo diretto sulle cause della malattia, rallentandone il suo decorso. Questa terapia innovativa è in grado di intervenire sui meccanismi fisiologici che causano il morbo, ovvero sulla formazione delle placche betamiloidi nel cervello. La terapia consiste in una iniezione endovenosa del farmaco una volta al mese. Tuttavia, per il momento la terapia è stata somministrata solo ai pazienti in stadio iniziale della malattia.

I test hanno dimostrato che i farmaci con principi attivi quali: tacrini, donepezil, rivastigmina e galantamina; funzionano come inibitori dell’acetilcolinesterasi, un enzima che distrugge l’acetilcolina, il neurotrasmettitore carente nel cervello dei malati di Alzheimer. Inibendo tale enzima, si dovrebbe mantenere equilibrata la presenza di acetilcolina ed evitare la formazione delle placche amiloidi nei tessuti cerebrali.

Effetti collaterali

Questo farmaco al momento non potrà essere somministrato a chiunque, a causa dei suoi effetti collaterali. Come spiega Paolo Maria Rossini, direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell’Irccs San Raffaele Roma “questo nuovo farmaco è il primo in grado di interferire con uno dei tanti “killer”, la proteina beta-amiloide ma ha potenziali effetti collaterali come microemorragie cerebrali. Chi lo farà (stimo in Italia circa 100mila pazienti candidabili se ci sarà l’ok dell’Ema e dell’Aifa) dovrà sottoporsi a risonanze magnetiche e aver documentato la presenza della proteina beta-amiloide».

Come selezionare i pazienti

Questo trattamento è più che una speranza: è la prima terapia che potrebbe impedire lo sviluppo della malattia”. Lo afferma all’Adnkronos Salute Gioacchino Tedeschi, presidente della Società italiana di neurologia (Sin). Tuttavia, in linea con quanto annunciato da Paolo Maria Rossini, i pazienti beneficiari della terapia andranno selezionati accuratamente. Tedeschi sottolinea che tale terapia è indicata per tutti coloro che sono predisposti a sviluppare il morbo di Alzheimer “over 65 con depositi di proteina amiloide nel cervello, e un’alta probabilità di sviluppare un deficit cognitivo: in Italia è possibile stimare tra 100-300mila persone.” Tuttavia, prosegue Tedeschi “Il paziente dovrà essere selezionato accuratamente per una terapia mensile che necessita di una risonanza magnetica, per evitare alcuni effetti collaterali che potrebbero verificarsi a danno del sistema nervoso centrale, quindi l’anticorpo monoclonale dovrà essere somministrato solo in centri specializzati».

Approvazione con riserva
L’approvazione del farmaco da parte della Fda è stata rilasciata sotto condizione

Infatti, il farmaco è stato approvato sulla base della sua capacità di eliminare la proteina betamiloide, ma per far si che possa continuare la sua somministrazione, la Biogen dovrà effettuare un ulteriore studio che confermi i benefici cognitive derivanti dalla rimozione della proteina in questione. Nel caso in cui tale studio non confermasse l’esistenza di tali benefici, l’Fda si riserva il potere di annullare l’approvazione del farmaco. Questa condizione è una novità nel campo della scienza. L’ente americano ha difatti approvato il medicinale sulla base delle sue potenzialità, anche se i suoi benefici non sono ancora stati pienamente dimostrati. Nel futuro, tale criterio potrebbe essere applicato anche per altri farmaci di nuova generazione, come quelli per curare le malattie gravi.

Come nasce il farmaco della Biogen
Facciamo un passo indietro

Come racconta Il Post “Biogen non è l’unica azienda ad avere seguito la strada della betamiloide per provare a trattare l’Alzheimer. Negli anni ci hanno provato diverse altre aziende farmaceutiche comprese alcune delle più grandi al mondo come Pfizer, Roche, Merck ed Eli Lilly. Nonostante l’alto tasso di fallimento dei concorrenti, i ricercatori di Biogen hanno proseguito le ricerche sviluppando un farmaco più potente degli altri. L’azienda ha orientato l’impiego del farmaco nei pazienti con sintomi ancora lievi. Tuttavia, dopo i primi test, la sperimentazione sui pazienti fu interrotta nella primavera del 2019. Infatti, all’epoca un gruppo di valutazione indipendente concluse che l’Aduhelm non stesse portando benefici ai pazienti.

Le cose cambiarono nell’autunno del 2019

L’azienda farmaceutica presentò una nuova analisi. I nuovi dati evidenziavano un rallentamento dei problemi cognitivi in alcuni individui sottoposti alla terapia. I test clinici indicavano la capacità di Aduhelm di ridurre gli accumuli di betamiloide da alcune aree del cervello. La riduzione era stata di quasi un terzo. Era stato però riscontrato un anomalo accumulo di fluidi (edema) a livello cerebrale nel 40 per cento circa dei partecipanti, una condizione rischiosa e piuttosto dolorosa. Nell’estate del 2020, Biogen presentò alla Fda gli esiti dei test clinici. Come sappiamo, la scelta di approvare il farmaco è stata accolta con riserva dalla Fda solo in questa settimana, con non poche perplessità da parte di altri ricercatori ed esperti.”


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