Testo unico sulle malattie rare

testo unico sulle malattie rare
Testo unico sulle malattie rare – 25 maggio 2021

Testo Unico sulle malattie rare, dalla Camera al Sebato è l’evento che si svolgerà domani, 25 maggio. L’evento è stato organizzato dall’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare e dall’Alleanza Malattie rare in collaborazione con OMAR e sarà totalmente online, dalle 10.00 alle 12.00.

Cos’è il Testo Unico sulle malattie rare?

Il Testo Unico sulle malattie rare è un progetto di legge intrapreso dalla Commissione Parlamentare per le Malattie Rare nel marzo del 2019. Lo scopo di questo progetto è quello di realizzare una legge-quadro, di riferimento, per tutti coloro che sono affetti da una malattia rara e per le loro famiglie.

Finalità – Art.1

Come riportato nella Bozza del Testo Unico sulle malattie rare: la presente legge ha la finalità di tutelare il diritto alla salute delle persone affette da malattie rare, attraverso misure volte a garantire:

  1. l’uniformità della erogazione nel territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani;
  2. l’aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza e dell’elenco delle malattie rare;
  3. il coordinamento, il riordino e il potenziamento della Rete nazionale per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare;
  4. il sostegno alla ricerca.

Cosa sono le malattie rare?

“Sono definite rare le malattie, comprese quelle di origine genetica, che comportano una minaccia per la vita o sono cronicamente debilitanti e che presentano una bassa prevalenza tale da richiedere un particolare impegno congiunto per combatterle al fine di prevenire una morbilità significativa o una mortalità prematura, ovvero una rilevante riduzione della qualità della vita o del potenziale socio-economico delle persone. Per bassa prevalenza delle malattie rare si intende una prevalenza inferiore a cinque individui su diecimila.” (Regolamento CE n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999). Nell’ambito delle malattie rare sono comprese anche le malattie ultra rare caratterizzate da una prevalenza inferiore a un individuo su cinquantamila (Regolamento UE 536/2014).

Cosa sono i farmaci orfani?

Un farmaco è orfano se: 

  1. è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nel momento in cui è presentata la domanda di assegnazione della qualifica di farmaco orfano, oppure se è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, ed è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale farmaco sia così redditizia da giustificare l’investimento necessario;
  2. non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, di profilassi o di terapia delle affezioni di cui alla lettera a) autorizzati o, se tali metodi esistono, il farmaco ha effetti benefici significativi per le persone colpite da tali affezioni. 

Fonte: Regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 16 dicembre 1999.

Cosa prevede il Testo unico?

Il Testo Unico raccoglie tutte le proposte circa “Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare.

Come abbiamo detto l’obiettivo è quello di realizzare una normativa di riferimento per tutto il mondo delle malattie rare. Nello specifico i temi trattati sono:

  • uniformare il trattamento delle malattie rare su tutto il territorio nazionale. In particolare, è più che mai urgente rimuovere le disparità regionali nell’accesso ai farmaci. Per tale motivo, nel testo viene richiesta l’immediata disponibilità dei farmaci una volta che questi vengono approvati dall’AIFA;
  • implementare un piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato in cui i trattamenti sanitari e i dispositivi “essenziali” rientrino nel SSN;
  • garantire un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta;
  • sostenere la ricerca nel campo delle malattie rare, per non vanificare gli sforzi fatti in questi anni. Particolare attenzione viene data alla necessità di aumentare i finanziamenti economici per permettere la realizzazione di progetti pubblici e privati;
  • istituire un “fondo di solidarietà”. Tale fondo è necessario a garantire un’adeguata istruzione e sostegno nell’inserimento nel mondo del lavoro delle persone colpite da malattie rare.

Come partecipare all’evento di domani:

Domani, 25 maggio, si svolgerà l’evento “Testo Unico sulle malattie rare, dalla Camera al Sebato”. L’evento è stato organizzato dall’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare e dall’Alleanza Malattie rare in collaborazione con OMAR e sarà totalmente online, dalle 10.00 alle 12.00. L’obiettivo dell’incontro è quello di creare un dibattito tra le varie Istituzioni competenti in materia e definire gli elementi mancanti e necessari alla realizzazione di una norma che possa essere da riferimento per coloro che sono affetti da una malattia rara e per le loro famiglie.

Per partecipare all’evento puoi iscriverti gratuitamente al seguenti link.

Il programma del dibattito di domani:

Modera: Francesco Macchia, Giornalista Osservatorio Malattie Rare

10.00 SALUTI ISTITUZIONALI E INTRODUZIONE
Sen. Paola Binetti, Presidente Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare

10.20 TESTO UNICO SULLE MALATTIE RARE, CONTENUTI E CRITICITÀ NELL’ITER PARLAMENTARE
On. Fabiola Bologna, Membro Commissione XII Affari Sociali, Camera dei Deputati

10.35 ASSISTENZA E TERAPIE DOMICILIARI, LA NECESSITÀ DI UN INQUADRAMENTO NAZIONALE
Fortunato Nicoletti, Vicepresidente Associazione Nessuno è escluso
Fernanda Torquati, Presidente Associazione Italiana Gaucher

10.50 TEMPI DI ACCESSO AI FARMACI ORFANI, L’ITALIA A 20 VELOCITÀ
Gianna Puppo Fornaro, Presidente Lega Italiana Fibrosi Cistica

11.00 DISCUSSIONE – QUALE FUTURO PER IL TESTO UNICO
On. Massimiliano Panizzut, Membro Commissione XII Affari Sociali, Camera dei Deputati
On. Andrea Mandelli, Vicepresidente della Camera dei Deputati
On. Ubaldo Pagano, Membro Commissione V Bilancio, tesoro e programmazione, Camera dei Deputati
Sen. Daniele Pesco, Presidente Commissione V Bilancio, Senato della Repubblica
Sen. Maria Rizzotti, Membro Commissione XII Igiene e sanità, Senato della Repubblica
Sen. Maria Domenica Castellone, Membro Commissione XII Igiene e sanità, Senato della Repubblica
Sen. Annamaria Parente, Presidente Commissione XII Igiene e sanità, Senato della Repubblica
Monica Mazzucato, Coordinamento Centro Malattie Rare e Registri Malattie Rare, Regione Veneto
Giuseppe Limongelli, Centro di Coordinamento Malattie Rare, Regione Campania

12.00 CHIUSURA DEI LAVORI

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